干细胞技术为眼内功能障碍细胞的修复再生带来了希望，对非新生血管性年龄相关性黄斑变性（AMD）、色素性视网膜炎（RP）及斯特格氏病（STGD）患者来说尤为重要，为此，美国眼科协会于 2016 年对眼内干细胞治疗进行简要总结，同时提醒患者该疗法尚处于临床试验阶段，不要接受非法机构相关治疗。
研究现状
不少Ⅰ期、Ⅱ期临床试验正尝试多种干细胞技术治疗视网膜疾病，如 STGD 及非新生血管性 AMD。干细胞来源途径包括胚胎干细胞、胎儿干细胞、造血干细胞、间充质干细胞、成体干细胞及诱导多能干细胞。干细胞疗法试验采取不同途径，其一为视网膜下及玻璃体内注射骨髓或人胚性组织衍生的干细胞，其二是移植视网膜色素上皮细胞，由人胚胎干细胞或患者诱导多能干细胞衍生而来。
以胚胎干细胞及造血干细胞为例，在黄斑变性模型中，人类胚胎干细胞分化而来的视网膜色素上皮（RPE）细胞在小鼠眼内表现出长期功能性；有研究表明造血干细胞可诱导表达为 RPE 细胞，并移植至相应位点，这些研究都将有力推动眼内干细胞治疗的发展。
问题与展望
目前，眼内干细胞治疗已取得一些进展，但大多处于理论阶段，应用于临床尚需时日，受体免疫排斥反应、移植物长期固着及存活、不良反应、干细胞致瘤、干细胞分裂分化深层机理及其微环境调控、如何使干细胞分化的特定细胞发挥功能等关键问题亟待解决。此外，胚胎干细胞的研究应用一直存在伦理道德争议。
美国一些诊所已开始为患者提供干细胞治疗，他们主要利用脂肪干细胞，又称基质血管成分细胞（SVF），对患者实行抽脂手术，从周围脂肪组织中分离干细胞并注入患者靶组织。上述疗法未经食品及药物管理局（FDA）批准，风险及疗效皆无任何保证，提醒患者不要盲目接受。
尽管存在上述问题，我们依然相信，随着研究进步及对非法组织强化管理，眼内干细胞治疗必将发挥其巨大潜力，为广大眼科疾病，尤其复杂眼疾患者带来希望。
