日前，Ocugen公司与科罗拉多大学宣布一项许可协议，允许Ocugen继续开发两款用于眼科疾病治疗的候选药物，其中一款药物OCU100（重组晶状体上皮细胞源性生长因子1-326，LEDGF1-326）用于罕见眼科疾病色素性视网膜炎(RP)治疗获美国FDA孤儿药资格。
“来自FDA孤儿产品开发办公室的孤儿药资格是一个重要的里程碑，它将会让Ocugen加速OCU100的临床开发，OCU100有可能成为首款获批用于色素性视网膜炎治疗的药物，”Ocugen董事会创始人兼董事长、哲学博士、工商管理学硕士Musunuri说。
Ocugen科学创始人Kompella是OCU100的发明人。Ocugen许可了所有与LEDGF有关的资产，包括LEDGF1-326和OCU200，OCU200是一种抗血管生成肿瘤抑素融合蛋白，将被科罗拉多大学开发用于治疗湿性年龄相关性黄斑变性(AMD)。
色素性视网膜炎是一种罕见眼科疾病，由导致视网膜变性的遗传性基因突变引起，根据美国抗盲基金会提供的信息，这种疾病在美国影响大约10万人。患有RP的人由于视网膜感光细胞死亡而导致视力逐渐下降。它是一种渐进性疾病，大多数RP患者通常在40岁失明。目前尚无FDA批准的RP治疗药物。
“OCU100作为一款有前景的治疗药物，它可以降低蛋白质聚集及相关细胞压力，对治疗色素性视网膜炎已显示出潜能，已知蛋白质聚集及相关细胞压力会导致这种疾病，”Kompella博士如此说。“根据令人印象深刻的临床前数据，我们期望于2015年推进这款药物在患者身上进行1期研究，以观察这款药物的安全性和耐受性。”
Kompella博士表示，各种突变，包括视紫红质P23H突变与RP的发生有关，视紫红质是负责视力的视网膜中的一种关键蛋白。P23H视紫红质已知可以在视网膜细胞形成大量簇或聚合物，导致细胞压力及最终的细胞死亡。OCU100具有阻止视网膜细胞内蛋白质聚集及相关压力的能力，这款药物有潜力使RP的治疗发生变革。
